Maladies rares, vers un troisième plan national ?

18.02.2016

L’innovation apportée par l’utilisation des thérapies géniques pour traiter les maladies rares bénéficierait-elle à l’ensemble de la recherche ? La réponse est affirmative, selon les industries du médicament (Leem) qui viennent d’appeler au lancement d’un troisième plan Maladies rares.

  • Pr Marina Cavazzana (AP-HP, Necker), coordinatrice du centre d’investigation clinique en...

Dans le nouveau plan proposé par le Leem à l’attention des maladies rares figurent 20 propositions qui prennent racine dans quatre axes principaux. Premièrement, l’objectif est de favoriser la recherche dans ces maladies. Le deuxième axe consiste à développer et mettre à disposition des médicaments innovants pour leur traitement. Le troisième domaine doit faciliter l’accès à l’innovation en renforçant les systèmes de financement dédiés....

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