Brève

Thérapie génique dans la bêta-thalassémie, 22 patients traités avec succès

Gilles Noussenbaum
| 19.04.2018
  • visuel thérapie génique

Après la phase d'expérimentation, la thérapie génique serait-elle en passe d'entrer dans un processus pré-industriel ? Les résultats obtenus dans la béta-thalassémie donnent une première réponse positive. Dans un article publié le 19 avril 2018 dans le New England Journal of Medecine, les données sont issus d'un essai de thérapie génique mené chez 22 patients. Douze d'entre eux à l'issue de la procédure ne nécessitent plus de transfusion sanguine. Le premier malade avait été soigné avec succès en 2010. La technique repose sur le prélèvement de cellules souches sanguines des patients. Dans un second temps, elles sont modifiées à l'aide du vecteur LentiGlobinBB305. Un gène sain est ensuite incorporé avant de greffer ces cellules souches aux patients. L'essai réalisé en France par l'équipe du Pr Marina Cavazzana-Calvo a été étendu à d'autres pays (Etats-Unis, Thaïlande, Australie). Quant au vecteur, il a été mis au point par le Pr Philippe Leboulch avec la société américaine Bluebirdbio dont il est le fondateur. Le développement de ce type de thérapeutique se heurte toutefois à leur coût très élevé. On compte 288 000 personnes atteintes dans le Monde avec 60 000 nouveaux cas par an.

Source : Decision-sante.com

A LA UNE

add
Cibien
Brève

Jean-François Cibien (APH) : « Le gang de l'administration centrale nous empêche d'avancer »

Dans la continuité des négociations autour du Ségur, le projet d'ordonnance sur la gouvernance hospitalière a été retoqué par le Conseil supérieur des professions médicales avec un vote négatif des trois collèges statutaires de praticiens. Explications par Jean-François Cibien, président d'Action Praticien Hôpital, union d'Avenir hospitalier et de la Confédération des praticiens des hôpitaux. Commenter

ÉVÉNEMENTS

ÉVÉNEMENTS

Retrouvez tous les événements organisés par Décision Santé

Formations

Abonnement

Accédez à l’intégralité de votre magazine en version numérique ou papier

COUPs DE GRIFFE/CŒUR

COUPs DE GRIFFE/CŒUR

Vous souhaitez vous exprimer surl’actualité de votre profession ? Publiez dès maintenant votre courrier en ligne.

KIOSQUE

KIOSQUE

Retrouvez l’édition numérique de votre magazine.