Brève

Prix Galien 2018, percées dans l'hémophilie A et l'amyotrophie spinale

Gilles Noussenbaum
| 13.12.2018
  • prix Galien

L'innovation thérapeutique connaît une phase d'accélération. En témoignent les lauréats de l'édition 2018 du prix Galien. En dehors du champ du cancer, l'hémophilie A est l'une des pathologies à bénéficier de ces médicaments de rupture. Cette maladie génétique se traduit en clinique par des hémorragies articulaires et musculaires liées au déficit en facteur VIII. L'Hemlibra ® (émicizumab, Roche France et Chugai Pharma France) distingué dans la catégorie médicaments utilisés en thérapeutique ambulatoire à la fois optimise la qualité de vie des patients et propose un mode d'action original. C'est en effet le premier traitement administré par voie sous-cutanée. De plus, au lieu d'administrer un facteur VIII de substitution, Hemlibra® en imite le processus de coagulation. Ce qui doit écarter le risque d'inactivation du facteur de susbtitution par des anticorps. En clinique, les études ont montré une réduction de 87 % des taux de saignement annualisés.

Le Spinraza® (nusinersen, laboratoire Biogen), récompensé dans la catégorie médicaments destiné aux maladies rares, est le premier traitement qui vise à augmenter la production de protéine SMN impliquée dans la survenue d'amyotrophie spinale (SMA). Les formes les plus sévères sont diagnostiquées avant l'âge de six mois et se caractérisent par l'absence d'acquisition de la station assise. Celles reconnues entre six et dix-huit mois génèrent une impossibilité à la marche. Spinraza® est un oligonucléotide antisens qui a pour effet d'augmenter la production de protéine déficiente. Les résultats de l'étude ENDEAR réalisée chez 121 enfants atteints de SMA de type 1 révèlent un optimisation des capacités motrices chez les enfants traités par Spinraza®. Ce gain est également observé chez les enfants atteints de SMA de type II âgés de 2 à 12 ans. L'effet est d'autant plus positif que le patient est traité précocément. 

Enfin, dans le volet dispositif médical, le pansement UrgoStart® est récompensé pour réduire de manière significative la durée de traitement des plaies du pied diabétique. Dans l'étude EXPLORER publiée en mars 2018 dans The Lancet Diabetes & Endocrinology , elle a été diminuée de deux mois en moyenne (120 jours dans le groupe Urgostart® versus 180 jours dans le groupe contrôle). Autre bénéfice, on recense 60 % de patients cicatrisés en plus. Ces gains sont le résultat de la composition originale du traitement qui associe le sucrose octosulfate ou NOSF à la matrice TLC. C'est à ce jour le premier pansement qui a démontré une telle efficacité dans la prise en charge des plaies du pied diabétique. 

 

Source : Decision-sante.com

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