Maladies rares - Une percée dans l'amylose
Brève

Maladies raresUne percée dans l'amylose

Gilles Noussenbaum
| 22.10.2020

Le tafamidis vient d'obtenir une ASMR II. Ce qui  devrait accélérer la mise sur le marché.

  • maladies rares

Après avoir obtenu le 17 février dernier une AMM européenne, Vyndaqel® (Tafamidis, laboratoire Pfizer) 61 mg, vient de se voir octroyer par la Commission de la transparence (HAS) une ASMR II comme traitement de première intention de l'amylose à transthyrétine héréditaire ou sauvage avec cardiomyopathie. À ce jour, cette pathologie est une maladie rare, progressive et mortelle. Sans traitement, la survie médiane est de 3 à 5 ans après le diagnostic. Seuls 5 % des médicaments bénéficient d'un tel niveau d'ASMR. Selon le tableau publié sur le site de la HAS, la France serait le premier pays européen à avoir finalisé la procédure d'évaluation. Pour expliquer cette décision, la Commission de la transparence s'est appuyée sur les résultats de l'étude de phase III ATTR-ACT, premier essai clinique international en double aveugle contre placebo qui a inclus 441 patients. Une réduction significative du critère combinant la mortalité toutes causes et la fréquence des hospitalisations d'origine cardiovasculaire a été observée. Quant à la tolérance, elle est comparable à celle recensée avec le placebo. 

En dépit de cette avancée significative qui devrait se traduire par un impact sur la santé publique, la Commission de la Transparence souligne l'absence de « guérison possible au vu du mécanisme d'action du tafamidis ». Elle note l'exclusion des patients de classe NYHA IV et la faible participation de ceux de classe NYHA 1 « limitant la transposabilité des résultats chez ces patients ». Et s'interroge enfin sur le choix de la dose.  

Pour autant, note la Commission, « Vyndaqel® est le seul traitement dans l’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie ». 5 000 patients en France seraient concernés par cette avancée thérapeutique majeure. L'obtention d'une ASMR II devrait fluidifier les négociations de prix avec le CEPS. Et permettre rapidement une mise sur le marché. 

 

 

Source : Decision-sante.com

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