Economie de la santé
Maladies raresUn traitement de rupture dans l'angiœdème héréditaire
En matière d'accueil de l'innovation, la France n'est pas toujours le mauvais élève de la classe européenne. En témoigne, au-delà du dispositif de l'ATU, des négociations rapides sur le prix menées...Commenter
Dossier maladies rares/thérapies géniquesAmyotrophie, modèle ou contre-modèle ?
L'amyotrophie spinale infantile illustre les progrès thérapeutiques réalisés récemment avec la mise au point du traitement le plus cher au monde. Mais la pression financière sera-t-elle de courte...Commenter
Les nouvelles promesses des maladies rares
Grâce à l'élucidation des mécanismes physiopathologiques, les maladies rares ouvriraient la voie à la prise en charge de maladies très fréquentes comme par exemple les maladies neurodégénératives....Commenter
Les maladies rares frappent 300 millions de patients dans le monde
Les maladies rares ne sont pas si rares. Selon une étude* réalisée à partir de la base de connaissances Orphanet, 3,5 à 5,9 % de la population mondiale souffrent d'une de ces pathologies, soit...Commenter
Lancement (enfin) du troisième plan maladies rares
Après une longue attente voire des doutes sur son éventuel lancement, le troisième plan maladies rares a enfin été présenté. Avec un budget de 780 millions d'euros, il imprime une nouvelle...Commenter
PartenariatSeqOne/Gene42 s'associent pour améliorer le diagnostic des maladies rares
Gene42 Inc., société basée à Toronto au Canada, développant un logiciel de médecine de précision et SeqOne, la startup française proposant une solution d’analyse de données génomiques dans le domaine...Commenter
Maladies rares, des budgets confisqués par certains directeurs d'hôpitaux
Les budgets affectés aux maladies rares seraient confisqués par certaines directions hospitalières pour résorber les déficits. L'accusation vient d'être lancée par les médecins et les patients dans...Commenter
Maladie ultra-rare, une percée dans l’hypophosphatasie
Distinguée par la revue Prescrire, seul médicament inscrit au tableau d’honneur en 2017, et bénéficiant d’un ASMR 2 accordé par la Commission de transparence, Strensiq® (Asfotase alpha, laboratoire...Commenter
Maladies rares, le troisième plan est toujours en attente
Un troisième plan s’impose, a reconnu en substance Agnès Buzyn lors de son intervention au cours des 5es Rencontres des maladies rares organisées pour la première fois à Paris. Pour autant, il n’est...Commenter
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