Drépanocytose, premier succès de thérapie génique

Publié le 09/03/2017
Un adolescent de 13 ans a bénéficié d’un traitement par thérapie génique. Il ne nécessite plus depuis de transfusions. Le coût du traitement est un facteur limitant. Mais devrait se réduire dans les prochaines années. Anatomie d’un succès.
visuel thérapie génique

visuel thérapie génique
Crédit photo : SPL/PHANIE

Faut-il parler de nouveau souffle pour la thérapie génique ? L’équipe dirigée par le Pr Marina Cavazzana, (Institut des maladies génétiques Imagine, Inserm, Hôpital Necker, Paris) vient d’enregistrer un succès dans le traitement de la drépanocytose. Les résultats ont été publiés dans The New England Journal of Medicine. C’est un jeune garçon de 13 ans qui a bénéficié de cette première médicale. Il présentait une forme très sévère de cette pathologie qui se traduit par une anémie d’origine génétique.

 

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