Maladies rares

Maladie rare
Remboursement d'Ultomiris dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne

10/05/2022 - 
L'amélioration des conditions de soins est un objectif à l'origine de nouveaux traitements mis au point par l'industrie pharma. Le remboursement d…
Maladie rare
Remboursement d'Ultomiris dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne

10/03/2022 - 
L'amélioration des conditions de soins est un objectif à l'origine de nouveaux traitements mis au point par l'industrie pharma. Le remboursement d…
Recherche
Maladies rares, les Etats-Unis accélèrent

28/10/2021 - 
« Il y a eu des réussites en thérapie génique, mais elles ont toutes été uniques », relève Joni Rutter, directrice par interim du National Center for…
Maladies rares, le coût de la vie

09/07/2021 - 
Les maladies rares font l’objet d’un double choc, à la fois économique et thérapeutique. L’espoir d’une guérison avec une simple perfusion relève du…
Brève
Un traitement de rupture dans l'angiœdème héréditaire

28/01/2021 - 
En matière d'accueil de l'innovation, la France n'est pas toujours le mauvais élève de la classe européenne. En témoigne, au-delà du dispositif de l…
Dossier maladies rares/thérapies géniques
Amyotrophie, modèle ou contre-modèle ?

09/07/2020 - 
L'amyotrophie spinale infantile illustre les progrès thérapeutiques réalisés récemment avec la mise au point du traitement le plus cher au monde…
Les nouvelles promesses des maladies rares

18/11/2019 - 
Grâce à l'élucidation des mécanismes physiopathologiques, les maladies rares ouvriraient la voie à la prise en charge de maladies très fréquentes…
Les nouvelles promesses des maladies rares

14/11/2019 - 
Grâce à l'élucidation des mécanismes physiopathologiques, les maladies rares ouvriraient la voie à la prise en charge de maladies très fréquentes…
Brève
Les maladies rares frappent 300 millions de patients dans le monde

24/10/2019 - 
Les maladies rares ne sont pas si rares. Selon une étude* réalisée à partir de la base de connaissances Orphanet, 3,5 à 5,9 % de la population…
Brève
Une avancée dans l'amylose cardiaque

15/10/2018 - 
Jusqu'à ce jour, on ne recensait pas de traitement efficace dans l'amylose cardiaque à transthyrétine, une maladie rare. Elle se traduit en clinique…
Brève
Lancement (enfin) du troisième plan maladies rares

05/07/2018 - 
Après une longue attente voire des doutes sur son éventuel lancement, le troisième plan maladies rares a enfin été présenté. Avec un budget de 780…
Brève
SeqOne/Gene42 s'associent pour améliorer le diagnostic des maladies rares

03/05/2018 - 
Gene42 Inc., société basée à Toronto au Canada, développant un logiciel de médecine de précision et SeqOne, la startup française proposant une…
Brève
Maladies rares, des budgets confisqués par certains directeurs d'hôpitaux

01/03/2018 - 
Les budgets affectés aux maladies rares seraient confisqués par certaines directions hospitalières pour résorber les déficits. L'accusation vient d…
Brève
Maladie ultra-rare, une percée dans l’hypophosphatasie

16/02/2018 - 
Distinguée par la revue Prescrire, seul médicament inscrit au tableau d’honneur en 2017, et bénéficiant d’un ASMR 2 accordé par la Commission de…
Brève
Maladie ultra-rare, une percée dans l’hypophosphatasie

01/02/2018 - 
Distinguée par la revue Prescrire, seul médicament inscrit au tableau d’honneur en 2017, et bénéficiant d’un ASMR 2 accordé par la Commission de…
Brève
Maladies rares, le troisième plan est toujours en attente

23/11/2017 - 
Un troisième plan s’impose, a reconnu en substance Agnès Buzyn lors de son intervention au cours des 5es Rencontres des maladies rares organisées…