Dans le nouveau plan proposé par le Leem à l’attention des maladies rares figurent 20 propositions qui prennent racine dans quatre axes principaux. Premièrement, l’objectif est de favoriser la recherche dans ces maladies. Le deuxième axe consiste à développer et mettre à disposition des médicaments innovants pour leur traitement. Le troisième domaine doit faciliter l’accès à l’innovation en renforçant les systèmes de financement dédiés. Enfin, last but not least doit être renforcée la coopération entre les acteurs de la prise en charge des maladies rares.
Maladies rares, vers un troisième plan national ?
Publié le 18/02/2016
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L’innovation apportée par l’utilisation des thérapies géniques pour traiter les maladies rares bénéficierait-elle à l’ensemble de la recherche ? La réponse est affirmative, selon les industries du médicament (Leem) qui viennent d’appeler au lancement d’un troisième plan Maladies rares.
Pr Marina Cavazzana (AP-HP, Necker), coordinatrice du centre d’investigation clinique en...
Crédit photo : Leem
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