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Cancers pédiatriques rares de mauvais pronostics, deux premières thérapies ciblées enfin en oncopédiatrie !

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Publié le 06/06/2019
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Crédit photo : BURGER/PHANIE

À l’ASCO, pour la première année, les résultats de deux études évaluant les deux premières thérapies ciblées chez des enfants et adolescents avec des tumeurs solides rares de mauvais pronostics, réfractaires ou récidivantes, en impasse thérapeutique, ont été présentés. Ces tumeurs étaient porteuses d’un réarrangement génomique rare : le gène de fusion NTKR, présent dans 0,3 % de l’ensemble des cancers.

La première thérapie ciblée évaluée est l’entrectinib, inhibiteur oral de gènes de fusion NTKR (neutrophin tropomyosine kinase receptor), ROS1 et ALK. Une réponse rapide et prolongée a été observée avec l’entrectinib chez tous les enfants (n=11) qui présentaient des tumeurs du SNC et extracérébrales avec gènes de fusion NTRK, ROS1 ou ALK (abstract 10009).

Le larotrectinib, autre inhibiteur du gène de fusion NTRK, a confirmé son efficacité : une réponse globale de 94 % a pu être observée chez les enfants (n=38) présentant des tumeurs porteuses du gène de fusion NTRK (abstract 10010). « Le larotrectinib a une ATU de cohorte en France et est en cours d’évaluation par l’EMA, indique le Pr Gilles Vassal (Directeur de la recherche clinique, Gustave-Roussy, Villejuif). Aux États-Unis, le larotrectinib a une autorisation agnostique chez l’adulte et l’enfant. »

« Ce sont des résultats remarquables, s’est félicité le Pr Vassal. La caractérisation génomique des tumeurs a transformé l’approche thérapeutique en oncopédiatrie, permettant de proposer aux enfants des thérapeutiques ciblées. »

D’après la session orale en oncopédiatrie présentée dans le cadre du congrès de l’Asco 2019.


Source : decision-sante.com