Comment Astellas investit dans la thérapie génique grâce à une découverte française

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Publié le 05/12/2019
Avec l'annonce d'une prise de contrôle d'une biotech américaine, Astellas se lance à son tour dans la thérapie génique. Mais cet investissement stratégique n'aurait pas été possible sans les travaux du Généthon. Explications.
thérapie génique

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Crédit photo : KTSDESIGN/SPL/PHANIE

Trois jours avant le début du téléthon 2019, Astellas, la big pharma japonaise, annonce l'acquisition d'une biotech américaine, Audentes Therapeutics. Le montant de l'achat s'élèverait à trois milliards de dollars. Ce coût serait justifié par le dépôt programmé d'une demande d'AMM pour l'AT132 dans les prochains mois auprès de la Food and Drug Administration (FDA). Ce jackpot financier obtenu par la jeune pousse américaine n'aurait pas été possible sans les travaux menés au sein du Genéthon, créé par l'AFM-Téléthon. « Nous avions été contactés par un fonds américain d'investissement qui souhaitait créer une biotech spécialisée en thérapie génique. Nous leur avons cédé nos droits de licence », explique Frédéric Révah, directeur général du Téléthon. Pour autant, le centre français ne retirera pas de nouvelles ressources suite à l'achat opéré par Astellas. « Nous militons pour développer un écosystème en France, poursuit Frédéric Révah. Nous avons les outils, les compétences grâce à une recherche de pointe. Généthon a conçu ce médicament pour la myopathie tubulaire. L'équipe d'Ana Buj-Bello, chercheuse à Généthon a mené les travaux précliniques qui se sont révélés extrêmement prometteurs. Simplement le développement d'un produit de thérapie génique et l'emmener jusqu'au marché représente un enjeu de plusieurs centaines de millions de dollars. Cette société a réussi à lever entre 300 et 400 millions de dollars»

L'obstacle français

Une nouvelle fois, le système français de recherche bute donc sur l'obstacle de développer des thérapeutiques découvertes en France. Pourtant, la thérapie génique ne relève plus de la spéculation. Et enregistre mois après mois de nouveaux succès. L'acquisition d'Astellas s'inscrit dans une tendance lourde qui a débuté en février 2019 par l'achat de Spark Therapeutics par Roche, suivi en avril par Nightstar par Biogen. Cet appétit s'explique par les prix très élevés de ces thérapeutiques. Novartis avait récemment annoncé un coût de 1,9 million d'euros pour le traitement par injection unique du Zolgensma chez les enfants porteurs d'amyotrophie spinale. Quant au prix du AT132, il n'a pas été fixé à ce stade. Les derniers résultats ont en effet été présentés en octobre dernier lors du 24e congrès annuel de la World Muscle Society. Au total, le protocole de l'essai ASPIRO avait programmé le recrutement de 24 enfants qui n'ont pas encore tous été inclus. Alors que cette myopathie myotubulaire est une maladie incurable avec un pronostic effroyable [50 % des enfants décèdent avant l'âge de 2 ans], les sept premiers participants ont tous été sevrés de leur assistance respiratoire. Et sont désormais capables de se mettre debout, voire de marcher. Faut-il parler de miracle ?


Source : decision-sante.com