Les nouvelles promesses des maladies rares

Grâce à l'élucidation des mécanismes physiopathologiques, les maladies rares ouvriraient la voie à la prise en charge de maladies très fréquentes comme par exemple les maladies neurodégénératives. Entre annonces et illusions, état des lieux.

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Crédit photo : BURGER/PHANIE

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Crédit photo : SPL/Phanie

« Des phénotypes extrêmes permettront-ils d'élucider, d'éclairer des champs de pathologie très communs », lance en introduction Stanislas Lyonnet lors d'une session du congrès Rares qui s'est tenu en octobre dernier. L'interrogation est désormais plus modeste. Elle ne prend plus le ton de prophétie comme il y a une quinzaine d'années. À cette époque, les études de génome concernant le diabète, l'HTA envisageaient des percées thérapeutiques majeures. Les promesses n'ont pas été tenues. Que peut-on alors espérer aujourd'hui ?

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