Révolution ou révolution ? Pour la première fois, des maladies génétiques sont en passe d’être guéries. Les thérapies géniques depuis si longtemps promises ouvrent une révolution thérapeutique. Outre l’amyotrophie spinale, les patients hémophiles devraient voir leur qualité de vie se transformer grâce à une seule perfusion intraveineuse de moins d’une heure.
Maladies rares, le coût de la vie
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Publié le 09/07/2021
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Les maladies rares font l’objet d’un double choc, à la fois économique et thérapeutique. L’espoir d’une guérison avec une simple perfusion relève du champ du possible. Dans le même temps, les prix explosent et soumettent les agences de régulation à une forte pression. Comment là aussi inventer un nouveau monde ? Visite guidée avant la pose de nouvelles fondations. Cette enquête a été publié à l'été 2020.
Crédit photo : HYBRID MEDICAL ANIMATION/SPL/PHANIE
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